Vemurafenib可以長期治療ECD和LCH    
2017年12月26日
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2017年11月29日,《JAMA Oncol》雜志刊登的2期VE-BASKET試驗結果顯示,vemurafenib可以長期治療有BRAF V600突變的ECD和LCH患者。

Erdheim-Chester disease(ECD)病和朗格漢斯細胞組織細胞增生癥(Langerhans cell histiocytosis,LCH)常有BRAF V600突變。Vemurafenib是BRAF V600抑制劑。之前的報道顯示vemurafenib可以治療ECD和LCH,但是缺乏長期使用vemurafenib治療時的有效性和安全性數據。

VE-BASKET試驗納入26名患者,其中22名為ECD、4名為LCH。患者接受vemurafenib(960mg,每天2次)治療,直到疾病進展或出現不能耐受的不良反應。中位隨訪時間為28.8個月。無進展生存時間(PFS)和總生存時間(OS)尚未達到。

結果顯示,全部患者的總緩解率(ORR)為61.5%、ECD患者的ORR為54.5%。所有患者評為穩定(SD)或更好。2年的PFS率為86%,2年的OS率為96%。FDG-PET/CT檢查后15名患者評為有代謝緩解(metabolic response),其中12名評為完全代謝緩解。 
常見的不良事件有關節痛、斑丘疹、疲乏、脫發、QT間期延長、皮膚乳頭狀瘤、角化過度等。

研究者認為vemurafenib可以長期治療有BRAF V600突變的ECD和LCH患者。


參考文獻 
Diamond EL, Subbiah V, Lockhart AC, et al. Vemurafenib for BRAF V600-Mutant Erdheim-Chester Disease and Langerhans Cell Histiocytosis: Analysis of Data From the Histology-Independent, Phase 2, Open-label VE-BASKET Study. JAMA Oncol. 2017 Nov 29. doi: 10.1001/jamaoncol.2017.5029. [Epub ahead of print]

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